Ученые впервые продемонстрировали безопасность применения генетически модифицированных стволовых клеток для лечения ВИЧ и СПИДа у людей, что дает надежду на появление в будущем методов борьбы с болезнью, позволяющих полностью избавить организм от вирусов, сообщается в статье исследователей.
Существующие на сегодняшний день антиретровирусные препараты, которые назначаются зараженным вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или больным СПИДом, не позволяют полностью уничтожить вирус, они лишь замедляют его распространение и размножение, и обладают массой побочных эффектов, вредных для здоровья людей.
Авторы нового исследования, группа ученых под руководством Джона Росси (John Rossi) из Национального медицинского центра в Дуарте, Калифорния, впервые показали, что для борьбы с вирусом могут быть использованы стволовые клетки крови зараженных людей, которые прошли через процесс генетического модифицирования с помощью безвредного лентивируса.
В своей работе с четырьмя людьми, зараженными ВИЧ, ученые, прежде всего, были нацелены на борьбу с развивающимся у них в результате болезни раком крови. Для этого ученые вывели из их организма практически все стволовые клетки иммунной системы и уничтожили в ходе этой процедуры почти всю оставшуюся иммунную защиту организма - это стандартная процедура лечения рака крови. После этого ученые модифицировали часть стволовых клеток пациентов тремя дополнительными генами и ввели их вместе с оставшимися стволовыми клетками обратно в организм людей.
Как и следовало ожидать, ученым удалось добиться нужного эффекта в борьбе с раком крови. Более того, они показали, что генетически модифицированные клетки прижились в организме и дали начало новым генетически модифицированным специализированным клеткам иммунной системы, несущим в себе гены, необходимые для борьбы с ВИЧ. Эти клетки исследователи смогли обнаружить в организме пациентов даже спустя два года после процедуры внедрения, причем, никаких негативных побочных эффектов ученые не наблюдали.
Ученым не удалось добиться каких-либо заметных успехов в борьбе с ВИЧ, так как количество внедренных модифицированных клеток изначально было слишком мало, а сама процедура была призвана выявить безопасность или непригодность такого подхода. Данная работа показывает, что описанная методика безопасна и ее эффективность может быть проверена на следующей стадии клинических испытаний.
Генетическое модифицирование, проведенное учеными, подразумевает разрушение рецептора ССR5 на поверхности стволовых клеток иммунной системы, который вирус использует для проникновения в клетку. Кроме того, авторы исследования внедрили в эти клетки еще два гена, которые мешают процессу копирования вирусом самого себя уже после инфицирования. Такая стратегия борьбы с вирусом, пока только в теории, должна сильно ослабить его способности к размножению в организме.
"Теперь мы намерены увеличить долю модифицированных клеток в организме пациентов", - сказал Росси.
Увеличение их количества в десять или 100 раз должно дать, по мнению ученых, выраженный терапевтический эффект и избавить пациентов от побочных эффектов, неизбежных в ходе применения современных антиретровирусных препаратов.
Авторы нового исследования, группа ученых под руководством Джона Росси (John Rossi) из Национального медицинского центра в Дуарте, Калифорния, впервые показали, что для борьбы с вирусом могут быть использованы стволовые клетки крови зараженных людей, которые прошли через процесс генетического модифицирования с помощью безвредного лентивируса.
В своей работе с четырьмя людьми, зараженными ВИЧ, ученые, прежде всего, были нацелены на борьбу с развивающимся у них в результате болезни раком крови. Для этого ученые вывели из их организма практически все стволовые клетки иммунной системы и уничтожили в ходе этой процедуры почти всю оставшуюся иммунную защиту организма - это стандартная процедура лечения рака крови. После этого ученые модифицировали часть стволовых клеток пациентов тремя дополнительными генами и ввели их вместе с оставшимися стволовыми клетками обратно в организм людей.
Как и следовало ожидать, ученым удалось добиться нужного эффекта в борьбе с раком крови. Более того, они показали, что генетически модифицированные клетки прижились в организме и дали начало новым генетически модифицированным специализированным клеткам иммунной системы, несущим в себе гены, необходимые для борьбы с ВИЧ. Эти клетки исследователи смогли обнаружить в организме пациентов даже спустя два года после процедуры внедрения, причем, никаких негативных побочных эффектов ученые не наблюдали.
Ученым не удалось добиться каких-либо заметных успехов в борьбе с ВИЧ, так как количество внедренных модифицированных клеток изначально было слишком мало, а сама процедура была призвана выявить безопасность или непригодность такого подхода. Данная работа показывает, что описанная методика безопасна и ее эффективность может быть проверена на следующей стадии клинических испытаний.
Генетическое модифицирование, проведенное учеными, подразумевает разрушение рецептора ССR5 на поверхности стволовых клеток иммунной системы, который вирус использует для проникновения в клетку. Кроме того, авторы исследования внедрили в эти клетки еще два гена, которые мешают процессу копирования вирусом самого себя уже после инфицирования. Такая стратегия борьбы с вирусом, пока только в теории, должна сильно ослабить его способности к размножению в организме.
"Теперь мы намерены увеличить долю модифицированных клеток в организме пациентов", - сказал Росси.
Увеличение их количества в десять или 100 раз должно дать, по мнению ученых, выраженный терапевтический эффект и избавить пациентов от побочных эффектов, неизбежных в ходе применения современных антиретровирусных препаратов.